Medicamento que altera código genético custará R$ 20 milhões

O interesse da indústria farmacêutica em pesquisar e desenvolver medicamentos que curam doenças por meio da alteração do DNA já é uma realidade. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) abriu uma consulta pública sobre o assunto e despertou ainda mais a atenção das gigantes farmacêuticas.

Entretanto, essa terapia, que muitos cientistas afirmam poder curar e prevenir diversas doenças, ao que parece, não será tão acessível à população.  De acordo com o colunista Lauro Jardim, do jornal O Globo, em uma conversa com um representante da Agência, um empresário do setor farmacêutico revelou que seu medicamento custaria, atualmente, US$ 5 milhões (equivalente a R$ 20 milhões). Vale ressaltar que nenhum dos dois personagens envolvidos na discussão teve o nome revelado.

Apesar do preço exorbitante e da notícia parecer surreal, essa é uma realidade de mercado. Em junho de 2019, o FDA (agência norte-americana responsável pela regulamentação de medicamentos) autorizou o Zolgensma. Desenvolvido pela Novartis, o medicamento é indicado para tratar bebês com amiotrofia muscular espinhal (AME). O preço sugerido pelo laboratório para o produto é de US$ 2 milhões (equivalente a R$ 8 milhões).

Sendo uma doença degenerativa com causas genéticas, a AME evolui quando o paciente apresenta uma mutação no gene smn1, que é o principal responsável por produzir proteína SMN dentro das células (ação que acontece no organismo de pessoas saudáveis).

Em bebês, a doença costuma apresentar sintomas entre 6 e 18 meses. Por conta da AME, as crianças podem sofrer com problemas respiratórios crônicos e musculares. Em muitos casos, o paciente morre sem chegar à adolescência. Já em adultos, a doença pode causar comprometimento dos músculos e problemas de locomoção.  

O medicamento atua, justamente, na deficiência do gene smn1. O Zolgensma é composto por um vírus artificial produzido em laboratório (o adenovírus AA9), que carrega uma cópia genética do smn1. Com aplicações injetáveis do princípio ativo, a célula passa a responder à proteína SMN em quantidades suficientes para que a doença não agrave o estado de saúde do paciente.

Estudos sobre o medicamento

Em seu estudo piloto, o Zolgensma foi aplicado em quinze pacientes com AME tipo 1. Ao final da análise, 14 bebês que receberam o medicamento concluíram a terapia sem precisar mais de apoio contínuo de ventilação mecânica. Já o décimo quinto conseguiu respirar sem o auxílio de outros aparelhos.

Além da autonomia respiratória, outros ganhos relacionados às funções motoras também foram observados no estudo. Apesar do sucesso dos testes, os resultados ainda são considerados preliminares. Outro ponto importante é que o FDA é bastante rigoroso na aprovação de medicamentos dessa categoria, fora o Zolgensma, apenas o Luxturna foi liberado.  

Vale ressaltar que o preço sugerido para o Luxturna também é bastante elevado, cerca de US$ 850 mil (mais de R$ 3,5 milhões).

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