Anvisa registra novo medicamento para o tratamento de doença rara

Por meio da Resolução (RE) 4.079/20, publicada no Diário Oficial da União (D.O.U.) na terça-feira (13/10), a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) registrou um novo medicamento para tratar pacientes com atrofia muscular espinhal (AME), trata-se do Evrysdi (risdiplam) da Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos.

Segundo informação divulgada pela Anvisa por meio de seu portal oficial, "o registro do produto foi priorizado conforme as normas da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/17, que estabelece procedimento especial para o registro de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras", como é o caso da AME.

As AMEs

Ainda de acordo com a Agência reguladora, as AMEs são um grupo diverso de desordens genéticas que afetam o neurônio motor espinhal, responsável pelo controle do movimento de músculos do corpo humano.  

"A AME 5q é a forma mais comum entre as doenças caracterizadas pela degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e tronco encefálico. Apresenta uma prevalência (ocorrência) de um a dois casos para cada grupo de 100 mil pessoas e incidências (novos casos) de um para cada 6 mil até um a cada 11 mil nascidos vivos, conforme estudos realizados fora do Brasil", ressalta o órgão sanitário.

Os subtipos 

A Anvisa ainda esclarece que a AME é dividida em alguns subtipos, que vão de I a IV. "O subtipo I representa aproximadamente 58% de todas as AMEs, com início de sintomas na idade de 0 a 6 meses, com expectativa de vida de menos de dois anos. A AME tipo II representa 29% do total de casos, tem início dos sintomas perto dos sete até 18 meses e apresenta expectativa de vida entre dois e 18 anos. A AME tipo 3 representa 13% dos casos – os sintomas têm início após os 18 anos e a expectativa de vida é normal, assim como a AME tipo IV", explica.

Outras opções

Vale ressaltar que, recentemente, a Anvisa já havia registrado outro fármaco para o tratamento da AME em crianças, o Zolgensma, que, inclusive, é conhecido como o medicamento mais caro do mundo, pois, custa inacreditáveis US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 11,5 milhões) por paciente.

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Produzido pela suíça Novartis, o Zolgensma promete neutralizar em crianças de até dois anos os efeitos da atrofia muscular espinhal, doença rara que pode causar a morte antes dessa idade. Até 2017, a AME não tinha tratamento no Brasil.

A permissão da Anvisa contemplou o tratamento da forma mais grave da AME, o tipo 1, mas a autorização foi dada em caráter excepcional, o que implica a realização de estudos adicionais acerca de sua eficácia, conforme revelou a Agência Brasil. A Novartis assinou um termo de compromisso assumindo a obrigação de envio de análises sobre a efetividade do tratamento e a promoção de ensaios clínicos com pacientes brasileiros.

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