Anvisa aprova 1º medicamento de terapia avançada para distrofia hereditária da retina

Na quinta-feira (6/8), Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou, no Diário Oficial da União (D.O.U.), o registro do primeiro produto de terapia gênica no Brasil, indicado para o tratamento de doença rara. Trata-se do Luxturna (voretigene neparvoveque), um tipo especial de medicamento, produzido pela Novartis Biociências. A informação foi divulgada por meio do portal oficial do órgão sanitário.

O medicamento é considerado um tipo especial de substância de terapia avançada, denominada produto de terapia gênica. Segundo a Agência reguladora, a substância é utilizada em crianças acima de 12 meses e em adultos com perda de visão, para o tratamento da distrofia hereditária da retina, causada pela mutação do gene humano RPE65.

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Entre as distrofias hereditárias da retina estão a amaurose congênita de Leber e a retinose pigmentar. A mutação do gene RPE65 causa a ruptura gradual das células localizadas na parte de trás do olho que formam a retina, causando perda gradual da visão, geralmente na infância ou na adolescência, que progride para cegueira. Até o momento, não havia alternativa terapêutica para a doença.

“Elaborado por engenharia genética, o produto é composto por um vírus onde se inseriu cópia do gene humano RPE65, responsável pela produção de uma enzima necessária para o funcionamento normal da retina. Essa enzima permite um melhor funcionamento das células da retina, diminuindo o progresso da doença. O vírus utilizado na fabricação deste produto não causa doença em humanos”, destaca a Anvisa.

O órgão sanitário ainda complementa: “É importante esclarecer que se trata de um produto de uso hospitalar e sob supervisão médica especializada, administrado via injeção sub-retiniana, e que devem ser adotadas precauções, como a obrigatoriedade de o paciente passar por testes capazes de comprovar que sua perda de visão foi provocada por mutações no gene RPE65, sobre o qual a substância ativa do Luxturna atua, além de outros critérios laboratoriais e clínicos que devem ser avaliados pelo médico”. Mais informações no portal da Anvisa (veja aqui).

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