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Pesquisadores fazem história com descoberta que pode mudar o tratamento da síndrome de down

Folha Vitória   12 Março 2025   7297   Indústria Farmacêutica
Pesquisadores fazem história com descoberta que pode mudar o tratamento da síndrome de down

Um estudo conduzido por cientistas japoneses investigou a possibilidade de utilizar edição genética para remover o cromossomo extra associado à trissomia do 21. A pesquisa, realizada in vitro, utilizou a técnica CRISPR-Cas9 para alterar a expressão genética das células estudadas. Os resultados foram publicados na revista científica PNAS Nexus.

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A trissomia do 21 ocorre quando há uma cópia extra do cromossomo 21, condição associada à Síndrome de Down e presente em aproximadamente um a cada 700 nascidos vivos. No estudo, células cultivadas em laboratório foram submetidas ao processo de edição genética. A equipe de pesquisadores, liderada por Ryotaro Hashizume, da Universidade de Mie, e por cientistas da Universidade de Saúde de Fujita, utilizou o CRISPR-Cas9 para remover o cromossomo adicional em células derivadas de fibroblastos de pele e células-tronco pluripotentes.

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A técnica permitiu que as células retivessem apenas uma cópia do cromossomo 21 herdada de cada progenitor, sem a duplicação característica da trissomia. Os pesquisadores indicam que estudos futuros poderão explorar a aplicação da abordagem em neurônios e células gliais, que compõem o tecido nervoso. No entanto, ressaltam que o estudo foi realizado apenas em ambiente laboratorial, sem aplicação direta em organismos vivos, e que ainda são necessárias investigações adicionais para garantir a segurança da técnica.

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