A indústria farmacêutica avança em tratamentos com Terapia Gênica e Celular

A indústria farmacêutica avança em tratamentos com Terapia Gênica e Celular

De acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), há cerca de 400 milhões de pacientes com doenças raras no mundo. Segundo pesquisa da Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma), lançada em março de 2018, estima-se que, no Brasil, esse número chegue a 13 milhões. Cerca de 80% das patologias são de origem genética, enquanto as demais têm causas infecciosas, virais ou degenerativas. Atualmente, a maior parte dos tratamentos é feita com drogas paliativas, que tratam apenas os sintomas; e serviços de reabilitação, como fisioterapia. Menos de 2% dos casos recebem medicamentos capazes de interferir na progressão da doença.

Não é novidade que as pesquisas genéticas têm evoluído, aplicando princípios da química orgânica, observados em organismos vivos, para produzir moléculas sintéticas por meio de nanotecnologia, com grande potencial de aplicação na indústria farmacêutica 4.0. A KPMG lançou estudo chamado Indústria Farmacêutica 2030, que aponta três grandes áreas de atuação para as farmacêuticas: imunoterapia, biotechs e a genética.

As empresas de biotecnologia já evoluíram a ponto de propor novas drogas e tratamentos para prevenir ou curar doenças. O estudo da KPMG aposta que os avanços serão ainda maiores nas próximas duas décadas, chegando a novas terapias para o câncer, Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA), Parkinson e Alzheimer.

Em disparada

A biotecnologia da terapia gênica e celular é o foco global da gigante suíça Novartis. Há dois anos ela anunciava a compra da AveXis, pioneira em terapia genética, por US$ 8,7 bilhões (R$ 37,7 bilhões). Esse movimento compunha, então, a estratégia da empresa em acessar tratamentos para doenças raras que funcionam por meio da inserção de um novo DNA nas células dos pacientes. A aquisição só reforçou o posicionamento da Novartis como líder farmacêutica na crescente área de terapia genética. A AveXis é responsável pelo desenvolvimento de terapias para doenças genéticas do sistema nervoso, em especial para atrofia muscular espinhal em bebês. 

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Com foco na inovação em medicamentos, a Novartis mergulhou em tecnologias para melhorar a saúde humana. A empresa adicionou, aos seus esforços, áreas como terapia genética e terapia celular - considerados os dois campos mais importantes da próxima década.

O presidente da empresa, Vasant Narasimhan, declarou, em 2019, que a companhia quer priorizar a medicina que cubra toda a variedade de tecnologias que melhoram a saúde. Ainda continuarão produzindo as pílulas que as pessoas tomam todos os dias, mas agora podem retirar células do corpo, reprogramá-las e reintroduzi-las. Segundo ele, é preciso continuar inovando o modelo de pagamento do sistema de saúde, e ser mais criativos para oferecer maior acesso da população a essas novas tecnologias e medicamentos.

“Queremos introduzir no Brasil inovações que já estamos utilizando na Europa e nos Estados Unidos. Queremos que as autoridades trabalhem com a gente e que a Anvisa continue modernizando o ambiente regulatório. Precisamos que o governo financie inovação em saúde, e não apenas distribua remédios”, falou Narasimhan.

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Possibilidade de cura

As terapias gênicas são procedimentos recentes na história, que ainda se encontram em fase experimental. O conhecimento vem sendo adquirido em laboratórios de pesquisa fundamental por meio de testes em modelos experimentais e ensaios pré-clínicos. São essas pesquisas que validam o potencial de eficácia de uma estratégia terapêutica, bem como permitem detectar potenciais riscos a seres humanos, antecipando modificações dos vetores e outros componentes da estratégia terapêutica que aumentem a segurança para uso humano.

Suas aplicações podem acontecer em casos de hemofilia, amaurose congênita de Leber, câncer e doença de Parkinson, por exemplo. Dentre os muitos ensaios clínicos de terapia gênica já encerrados, a maioria ocorreu para testar a segurança do procedimento. Em alguns casos, a identificação precoce de efeitos adversos durante a pesquisa foi suficiente para encerrar imediatamente o teste, evitando risco de agravamento. No entanto, em muitos casos, o procedimento adotado foi considerado seguro, quando muito com efeitos adversos ocasionais, discretos e toleráveis.

Dor ou inflamação leves no local da injeção, febre baixa transitória, dor de cabeça passageira, sintomas semelhantes à gripe e outros efeitos suaves são, em geral, toleráveis em vista do potencial de tratamento de uma doença incurável. Esses são a maior parte dos incidentes que se costuma encontrar nos ensaios clínicos de fase I em terapia gênica, especialmente após a realização de extensos testes pré-clínicos em animais, exigidos pelas agências reguladoras para autorização de ensaios.

Não é tão simples

A Interfarma conta que uma vacina que cure o câncer parece mágica, e é uma busca de empresas e especialistas, porém a genômica oferece complexidades que são obstáculos a esse milagre. Atualmente, os médicos sequenciam os genes das células cancerígenas e as comparam com células hospedeiras normais, uma tecnologia chamada genômica do câncer.

Com o conhecimento a respeito do câncer é possível personalizar o tratamento. Em tese, com algumas drogas utilizadas na medicina de precisão, e se um paciente tem uma mutação específica, é possível (em combinação com quimioterapia, radiação ou cirurgia) curar o câncer, ou pelo menos torná-lo uma doença crônica como o diabetes.

Mais que medicamentos, processos terapêuticos

Segundo a Interfarma as terapias gênicas representam tratamentos extremamente avançados, complexos, personalizados e eficientes. Trata-se de uma nova esperança de cura para doenças que atualmente contam apenas com o combate aos sintomas, como alguns tipos de câncer e muitas doenças raras. Existem diversas pesquisas em andamento no exterior, enquanto o Brasil ainda se encontra em fase muito incipiente nesse segmento.

A Associação destacou que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) foi muito ágil ao dar início a uma série de consultas públicas, incluindo a indústria farmacêutica, para elaborar uma regulamentação específica. Após as consultas, a Agência se encontra em fase de análise dos dados reunidos, para a criação de um marco regulatório.

“Existe o entendimento de que a terapia gênica representa uma nova classe terapêutica e, portanto, deve receber uma regulamentação específica, diferente da aplicada aos medicamentos sintéticos e, possivelmente, mais próxima a dos medicamentos biológicos. Nesse sentido, a Interfarma pretende contribuir ainda mais com a Agência reguladora na discussão para a elaboração das novas regras”, informou a Associação, em nota.

A Interfarma diz ainda que é importante observar que a terapia gênica, assim como acontece com muitos medicamentos biológicos, não se limita a um medicamento. Ela engloba um processo terapêutico, que requer a presença de médicos e outros profissionais de saúde para ser ministrada adequadamente, o que implica em questões que dificultam uma possível dispensação no varejo.

Caminhos à indústria

O Brasil ainda não tem empresas que realizem terapia gênica de fato. Esse é um trabalho que se restringe a centros de pesquisa e universidades. De acordo com a pesquisadora do Centro de Estudos sobre o Genoma Humano e Células-tronco da Universidade de São Paulo (USP), Carolini Kaid Davila, os maiores obstáculos para transformar uma pesquisa científica em terapia gênica e, futuramente, em um produto na indústria farmacêutica são os investimentos.

“Somos um grupo de pesquisadores de uma universidade pública totalmente dependente de financiamento público e privado. Como não somos uma empresa, e sim um centro assistencialista, precisamos de investimento externo tanto para manter os serviços à população como também para realizar pesquisa de ponta, o que é muito caro”, diz Carolini.

A pesquisadora acredita que os medicamentos gerados a partir dos estudos das terapias gênicas irão beneficiar a população por meio das farmácias. Segundo ela, a terapia gênica é o futuro das doenças raras e da medicina personalizada. Cada indivíduo é único, e seu genoma reflete essa identidade. Futuramente, as farmácias produzirão terapias gênicas únicas para cada indivíduo, que atenderá especificamente a sua alteração genética.

“Os países desenvolvidos investem massivamente em pesquisa. O Brasil precisa entender a importância da pesquisa e dos avanços tecnológicos. Quando o País começar a investir em pesquisa, como os Estados Unidos e a Europa, começaremos a desenvolver tecnologias e medicamentos que beneficiariam pacientes do mundo inteiro, trazendo qualidade financeira e qualidade de vida para o País como um todo”, ressalta Carolini.

Para o fundador do Laboratório Cristália, Ogari Castro Pacheco, a instituição que sair na frente, estará dando um passo na caminhada do desenvolvimento da terapia gênica. “O que posso dizer é que estamos engajados no sentido de dar ao País uma oportunidade de se aprofundar na área, porém, é muito inicial a nossa participação. A própria terapia gênica é uma modalidade nova de tratamento... não tão nova no mundo, mas no Brasil é novíssima”, destaca ele.

Pacheco antecipa: “Temos uma equipe já formada para iniciar um estudo. Estamos trabalhando em uma determinada área para vermos se há condições de nos capacitarmos e, em um futuro próximo, fazer o que realizamos com o hormônio de crescimento, ou seja, ninguém produzia isso na América Latina, e agora nós produzimos. Talvez, um dia, poderemos anunciar o nosso ingresso na terapia gênica”.

Inovação

O Laboratório Cristália registrou um hormônio do crescimento, o primeiro de rota biotecnológica (biossimilar) a partir de informação genética de clone de enzimas de uma bactéria, após dez anos de pesquisa em parceria com a Universidade do Amazonas.

Esse hormônio contra o nanismo, que se manifesta cedo em crianças, vai permitir que, em vez de injeções diárias, seja administrada, agora, apenas uma dose semanal. O hormônio do crescimento foi introduzido em uma planta e produzido de forma vertical. Significa que o Laboratório sintetizou o gene responsável pela expressão do hormônio do crescimento e seguiu até o final, ou seja, até a produção industrial desse hormônio. Trata-se do único caso de biossimilar que passou por todos os estágios e com uma comparabilidade internacional. É um teste, portanto, de nível mundial.

“Estamos agora trabalhando em uma versão inédita, um hormônio de crescimento de longa duração. Como se sabe, toda criança normal produz hormônio de crescimento em certa dose, todos os dias. Aquelas que têm deficiência devem receber a suplementação do hormônio com aplicações de injeções diárias”, revela o médico.

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