19 medicamentos aprovados pela Anvisa para doenças raras

Anvisa registra recorde em aprovações de medicamentos para doenças raras

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) contabilizou um recorde no número de medicamentos aprovados para tratar doenças raras em 2019: foram 19 durante todo o ano, entre sintéticos, biológicos e específicos. Além disso, o órgão sanitário ainda liberou a realização de 30 ensaios clínicos. 

Segundo dados divulgados por meio do Ministério da Saúde (MS) cerca de 13 milhões de pessoas são portadoras de alguma doença rara no Brasil. Muitos desses problemas de saúde, inclusive, não têm cura ou as opções terapêuticas são restritas.

Nesse sentido, conforme explicado no site da Anvisa, “os medicamentos para doenças raras são aqueles que tratam, diagnosticam ou atuam na prevenção de condição séria debilitante e que se propõem a alterar, de modo clinicamente significativo, a evolução do problema de saúde ou que possibilitem a sua remissão”.

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A Agência ainda ressalta que o combate às doenças raras, no entanto, não é realizado somente por meio de medicamentos. Outros produtos para a saúde também são importantes, como aqueles que recebem o nome de terapias avançadas, que têm potencial para trazer grandes benefícios aos pacientes que sofrem com enfermidades complexas e sem alternativas médicas disponíveis. Essa categoria inclui, por exemplo, células geneticamente modificadas para eliminar tumores ou vetores virais que carreiam sequências específicas para o tratamento de doenças genéticas. 

A partir de 1 de junho, a RDC 338/20 entra em vigor (confira aqui). A recente Resolução da Diretoria Colegiada trata do registro de medicamentos de terapia avançada e deverá somar à RDC 260/18, sobre as normas para realização de ensaios clínicos com produtos de tratamento avançado investigacional.

Conforme explica o órgão sanitário, por meio das novas regras foram definidas as bases necessárias para desenvolver e registrar os novos produtos de alta tecnologia baseados em células e genes humanos, tornando o Brasil uma referência na América Latina.

Medicamentos aprovados pela Anvisa para o tratamento de doenças raras em 2019

- Translarna (atalureno): Indicado para o tratamento da distrofinopatia resultante de uma mutação sem sentido (nonsense), no gene da distrofina. A presença de uma mutação sem sentido no gene da distrofina deve ser determinada por testes genéticos.

- Cresemba (sulfato de isavuconazôni): Indicado para adultos para o tratamento de:

- aspergilose invasiva; e

- mucormicose.

 * Foram registradas as formas farmacêuticas pó liofilizado e cápsula dura. Assim sendo, são considerados dois produtos.

- Nitikabs (nitisinona): Indicado para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos (em qualquer grupo etário) com diagnóstico confirmado de tirosinemia hereditária do tipo1 (HT-1) em associação à restrição alimentar de tirosina e fenilalanina.

- Vitrakvi (larotrectinibe): Indicado para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com tumores sólidos localmente avançados ou metastáticos que apresentam fusão do gene NTRK.

* Foram registradas as formas farmacêuticas cápsula dura e solução oral. Assim sendo, são considerados dois produtos.

- Carbaglu (ácido carglúmico) - Indicado para o tratamento da hiperamonemia devido a:

- deficiência da enzima N-acetil-glutamato sintase (NAGS); e

- acidemias orgânicas (AO): acidemia isovalérica (IVA), acidemia metilmalônica (MMA) e acidemia propiônica (PA).

- Iclusig (cloridrato de ponatinibe): Indicado para o tratamento da leucemia mieloide crônica resistente ao dasatinibe ou nilotinibe, leucemia mieloide crônica com mutação T3151, leucemia linfoblástica aguda de cromossomo filadélfia positivo (LLA Ph+) resistente ao dasatinibe ou nilotinibe, ou leucemia linfoblástica aguda de cromossomo filadélfia positivo (LLA Ph+) com mutação T3151.

- Evobrig (brigatinibe): Indicado para o tratamento de pacientes com câncer de pulmão não pequenas células (CPNPC) localmente avançado ou metastático, que seja positivo para quinase de linfoma anaplásico (ALK), previamente tratados com crizotinibe.

- Tegsedi (inotersena): Indicado para o tratamento da polineuropatia de estágio um ou dois em pacientes adultos com amiloidose hereditária associada à transtirretina (PAF-TTR), para retardar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida.

- Erfandel (erdafitinibe): Indicado para o tratamento de pacientes adultos com carcinoma urotelial (UC) localmente avançado ou metastático, cujos tumores apresentam determinadas alterações genéticas de receptores de fator de crescimento de fibroblastos (FGFR), que apresentam progressão da doença durante ou após, pelo menos, uma linha de quimioterapia anterior, ou até 12 meses após quimioterapia neoadjuvante ou adjuvante.

- Piqray (alpelisibe): Indicado para o tratamento de mulheres na pós-menopausa e homens com câncer de mama avançado ou metastático com mutação PIK3CA, receptor para o fator de crescimento epidérmico humano tipo 2 (HER2) negativo, em combinação com fulvestranto após progressão da doença que tenha ocorrido durante ou após o uso de terapia inicial de base endócrina.

- Galafold (cloridrato de migalastate): Indicado para o tratamento de longa duração de adultos e adolescentes a partir de 16 anos, com diagnóstico confirmado de doenca de Fabry (deficiência de a-galactosidase A) e que possuam uma mutação suscetível.

- Nubeqa (darolutamida): Indicado para o tratamento de pacientes com câncer de próstata não metastático resistente à castração (CPRCnm).

- Defitelio (defibrotida): Tratamento da doença veno-oclusiva hepática (DVOH) em pacientes adultos e pediátricos a partir de um mês de idade.

- Crysvita (burosumabe): Tratamento de hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (X-linked hypophosphatemia, XLH) em indivíduos adultos e pediátricos a partir de 1 ano de idade.

- Besponsa (inotuzumabe ozogamicina): Monoterapia para o tratamento de adultos com leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B precursoras, recidivada ou refratária, CD22 positivo. O tratamento de pacientes adultos com LLA de células B precursoras, recidivada ou refratária, positivo para cromossomo filadélfia (Ph+), só é indicado após falha do tratamento com pelo menos um inibidor de tirosina quinase.

- Libtayo (cimiplimabe): Tratamento de pacientes com carcinoma cutâneo de células escamosas (CSCC) metastático ou pacientes com carcinoma cutâneo de células escamosas localmente avançado que não são candidatos à cirurgia ou radioterapia curativas.

- Takhzyro (lanadelumabe): Prevenção de rotina de crises recorrentes de angioedema hereditário em pacientes com 12 anos de idade ou mais.

- Ropolivy (polatuzumabe vedotina): Tratamento de pacientes adultos com linfoma difuso de grandes células B (LDGCB) CD20 positivo, recidivado ou refratário, que não são candidatos a transplante de células-tronco hematopoiéticas, em combinação com bendamustina e rituximabe (BR).

- Cystadane (betai´na anidra 1 g/g): Indicado no tratamento adjuvante da homocistinu´ria, envolvendo deficiências ou defeitos nas enzimas cistationina beta-sintetase (CBS); 5,10-metileno-tetrahidrofolato redutase (MTHFR); e cofator do metabolismo de cobalamina. Pode ser utilizado como complemento de outras terapias, tais como vitamina B6 (piridoxina), vitamina B12 (cobalamina), folatos e uma dieta específica. O medicamento é de uso adulto e pediátrico, e vendido sob prescrição médica.

O relatório completo divulgado pela Anvisa pode ser acessado aqui.

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