A Insilico Medicine, empresa de biotecnologia baseada em inteligência artificial (IA) generativa, anunciou que seu medicamento para fibrose pulmonar idiopática (FPI), anteriormente conhecido como ISM001-055, recebeu o nome genérico oficial de Rentosertib. A aprovação foi concedida pelo Conselho de Nomes Adotados dos Estados Unidos (USAN). Este é o primeiro medicamento investigacional no qual tanto o alvo biológico quanto o composto terapêutico foram descobertos com o apoio de IA generativa.
A FPI é uma doença pulmonar crônica grave, caracterizada por uma perda progressiva e irreversível da função pulmonar. Estima-se que cerca de 5 milhões de pessoas sejam afetadas em todo o mundo. O prognóstico é desafiador: a expectativa média de vida após o diagnóstico é de apenas três a quatro anos. Embora os tratamentos disponíveis, como antifibróticos, ajudem a retardar a progressão, ainda não existem terapias capazes de interromper ou reverter a doença, o que evidencia uma necessidade urgente por soluções mais eficazes.
No Brasil, a incidência anual de casos de fibrose pulmonar idiopática gira entre 6.841 e 9.997 (3,5 a 5,1 por 100.000 habitantes), e a prevalência varia de 13.945 a 18.305 (7,1 a 9,4 por 100.000 habitantes), segundo dados da Boehringer Ingelheim.
Com o objetivo de mudar esse cenário, a Insilico adotou uma estratégia inovadora utilizando sua plataforma proprietária Pharma.AI para desenvolver novas terapêuticas. O processo teve início com o PandaOmics, ferramenta de análise biológica que examinou vastos conjuntos de dados ômicos e clínicos e identificou o TNIK (TRAF2 and NCK-interacting kinase) como um novo alvo terapêutico promissor para FPI.
A partir daí, a plataforma Chemistry42, especializada em química generativa, foi utilizada para projetar e otimizar rapidamente moléculas de pequenas dimensões que atuam sobre esse alvo, culminando no desenvolvimento do Rentosertib como candidato pré-clínico.
Resultados
O uso integrado da IA reduziu drasticamente o tempo de desenvolvimento: o intervalo entre a identificação do alvo e a seleção do candidato pré-clínico foi de apenas 18 meses. Este feito foi descrito pela Insilico em um artigo publicado na Nature Biotechnology em março de 2024. O nome Rentosertib, aliás, homenageia Feng Ren, PhD, co-CEO e Diretor Científico da empresa, que assinou como primeiro autor a publicação científica.
“Este é um marco significativo para a indústria farmacêutica e para a aplicação da IA", afirmou a empresa. Com o reconhecimento oficial do nome, Rentosertib passa a ser utilizado em literatura científica e futuros estudos clínicos, substituindo a denominação ISM001-055. A Insilico pretende acelerar o avanço clínico do programa para disponibilizar rapidamente novas opções terapêuticas aos pacientes e consolidar a validação do modelo de descoberta de medicamentos baseados em IA.
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No cenário clínico, o Rentosertib já apresentou resultados encorajadores. Em dois estudos de Fase I realizados na Nova Zelândia e na China, o medicamento foi administrado oralmente a voluntários saudáveis, demonstrando perfis favoráveis de segurança, tolerabilidade e farmacocinética (PK). Esses dados sustentaram o avanço para um estudo de Fase IIa em pacientes com FPI.
Durante o ensaio de Fase IIa, com duração de 12 semanas, o Rentosertib atingiu seu endpoint (resultado de um estudo clínico) primário de segurança e tolerabilidade em todas as doses testadas. Além disso, apresentou resultados positivos no endpoint secundário de eficácia, com melhorias dose-dependentes na capacidade vital forçada (CVF).
Entre os principais resultados do estudo destacam-se:
- Melhoria da função pulmonar: pacientes tratados com Rentosertib exibiram aumentos relevantes na CVF, especialmente na dose de 60 mg uma vez ao dia (QD), com uma melhora média de 98,4 mL em comparação a um declínio médio de -62,3 mL no grupo placebo.
- Resultados clínicos adicionais: o medicamento também mostrou tendência de melhora em outros parâmetros, como o percentual previsto de CVF e medidas de qualidade de vida relacionadas à tosse e aos sintomas respiratórios gerais.
- Perfil de segurança robusto: Rentosertib manteve um perfil de segurança favorável em todas as doses. Os eventos adversos relacionados ao medicamento foram, na maioria, leves a moderados, sem registro de eventos adversos graves associados.
Com os resultados promissores da Fase IIa e a oficialização do nome pelo USAN, a Insilico planeja engajar autoridades regulatórias globais para dar início a estudos pivotais maiores, com o objetivo de confirmar a eficácia do Rentosertib em FPI. A empresa espera que o medicamento se torne a primeira terapia desenvolvida inteiramente com IA a chegar aos pacientes, oferecendo uma nova esperança para aqueles que convivem com essa condição.
Sobre a Insilico Medicine
A Insilico Medicine é uma empresa global de biotecnologia clínica que integra biologia, química, medicina e pesquisa científica com sistemas de IA de última geração. Suas plataformas utilizam técnicas avançadas como modelos generativos profundos, aprendizado por reforço e transformers para a descoberta de novos alvos terapêuticos e a criação de moléculas inovadoras. A companhia atua em diversas áreas terapêuticas, incluindo câncer, fibrose, doenças do sistema nervoso central, doenças infecciosas, autoimunes e relacionadas ao envelhecimento.
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