A terapia celular CAR-T, tecnologia que ganhou destaque no tratamento de cânceres hematológicos, será testada no Brasil contra duas doenças autoimunes graves: lúpus eritematoso sistêmico e miastenia gravis generalizada.
A iniciativa faz parte de uma parceria entre a FAPESP, o Instituto Butantan, o Hemocentro de Ribeirão Preto e a Universidade de São Paulo. O acordo prevê a realização de ensaios clínicos para avaliar a segurança e a eficácia da tecnologia em pacientes adultos com formas graves dessas doenças.
Os estudos ainda seguem etapas regulatórias e serão submetidos à aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Caso recebam autorização, os ensaios deverão incluir 16 pacientes com lúpus eritematoso sistêmico e dez pacientes com miastenia gravis generalizada.
Os voluntários serão recrutados no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto da USP e no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP, em São Paulo. A seleção deve priorizar pacientes com doença grave, que já passaram por pelo menos dois tratamentos convencionais sem resposta adequada.
O que muda com a nova fase da CAR-T
A CAR-T começou a se consolidar como uma das terapias mais inovadoras da oncologia moderna. A tecnologia consiste em coletar linfócitos T do próprio paciente, modificar geneticamente essas células em laboratório e reinfundi-las para que reconheçam e ataquem alvos específicos.
Nos cânceres hematológicos, como leucemias e linfomas, essa estratégia foi desenvolvida para direcionar o sistema imune contra células tumorais. Agora, pesquisadores buscam expandir o mesmo princípio para doenças autoimunes, nas quais o sistema imunológico passa a atacar estruturas do próprio organismo.
Essa mudança de rota é importante. Em vez de apenas controlar a inflamação ou reduzir sintomas, a proposta das terapias celulares em doenças autoimunes graves é interferir em mecanismos centrais da doença, especialmente quando os tratamentos convencionais deixam de funcionar.
Segundo o diretor do Instituto Butantan, Esper Kallás, a terapia celular tem revolucionado o combate ao câncer e às condições crônicas e autoimunes por agir diretamente nas células afetadas por essas doenças. A meta da parceria é permitir que, futuramente, essa tecnologia avançada esteja disponível para brasileiros, inclusive pelo SUS.
Lúpus e miastenia serão os primeiros alvos
O lúpus eritematoso sistêmico é uma doença inflamatória crônica de origem autoimune. Pode evoluir de forma rápida ou lenta e progressiva, acometendo diferentes órgãos. Entre os sintomas descritos estão febre, emagrecimento, perda de apetite e fraqueza.
A miastenia gravis generalizada também é uma doença autoimune, mas afeta principalmente a comunicação entre nervos e músculos. O resultado é fraqueza muscular, que pode se manifestar com dificuldade para falar, engolir e respirar em casos mais graves.
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A escolha desses dois grupos indica que os pesquisadores pretendem testar a CAR-T em situações de alta necessidade clínica, nas quais a doença permanece ativa apesar de terapias já utilizadas.
Esse critério é relevante porque terapias celulares avançadas não são intervenções simples. Elas exigem seleção rigorosa de pacientes, estrutura hospitalar especializada, preparo laboratorial, acompanhamento intensivo e monitoramento de eventos adversos.
Experiência veio da oncologia hematológica
No Brasil, a terapia CAR-T começou a ser testada em 2019 em pacientes com leucemia e linfoma que não respondiam aos tratamentos convencionais. Segundo os pesquisadores, a estratégia apresentou cerca de 80% de eficácia na redução de tumores nesses estudos iniciais.
Desde 2022, Instituto Butantan, Hemocentro de Ribeirão Preto e USP trabalham em conjunto para desenvolver a terapia CAR-T contra leucemia linfoide aguda de células B e linfoma não Hodgkin de células B.
O tratamento é desenvolvido no Núcleo de Terapias Avançadas, o Nutera, que conta com unidades em São Paulo e Ribeirão Preto e é financiado pela FAPESP por meio do programa Centros de Ciência para o Desenvolvimento.
Em 2024, as instituições iniciaram um ensaio clínico de fase 1 para câncer hematológico, com resultados descritos como promissores e eficácia superior a 87% em casos graves, de acordo com as instituições envolvidas.
Essa experiência em oncologia ajuda a explicar por que a nova etapa é tão relevante. A transição para doenças autoimunes não parte do zero. Ela se apoia em conhecimento acumulado sobre coleta celular, modificação genética, expansão, controle de qualidade, reinfusão e acompanhamento clínico.
Terapia avançada exige domínio técnico e cuidado multiprofissional
A CAR-T não é apenas um medicamento no sentido tradicional. Trata-se de uma terapia viva, individualizada e altamente complexa. Cada produto é desenvolvido a partir das células do próprio paciente, o que transforma o processo em uma cadeia terapêutica personalizada.
A jornada envolve coleta de células, processamento em ambiente controlado, modificação genética, expansão celular, testes de qualidade, liberação do produto, preparo do paciente e reinfusão. Depois disso, começa uma etapa crítica de monitoramento.
Na oncologia, esse acompanhamento é indispensável por causa de toxicidades específicas associadas à CAR-T, como síndrome de liberação de citocinas e eventos neurológicos. Mesmo quando aplicada a doenças autoimunes, a tecnologia deve exigir vigilância rigorosa, protocolos bem definidos e equipes treinadas.
O farmacêutico que atua em oncologia já está inserido nesse universo de medicamentos de alta complexidade, terapias-alvo, imunoterapias, protocolos individualizados, controle de eventos adversos e cuidado multiprofissional. Por isso, a expansão da CAR-T para outras doenças aumenta a necessidade de domínio técnico sobre terapias avançadas.
Onde entra o farmacêutico oncológico
A experiência da CAR-T nasce fortemente conectada à oncologia. É nesse campo que farmacêuticos passaram a acompanhar terapias cada vez mais específicas, com alto custo, alto impacto clínico e riscos que exigem monitoramento constante.
Na rotina oncológica, o farmacêutico participa da análise de protocolos, avaliação de interações, validação terapêutica, suporte ao manejo de toxicidades, farmacovigilância, rastreabilidade, educação da equipe e orientação ao paciente.
Com terapias celulares, essa atuação ganha novas camadas. O profissional precisa compreender o processo de fabricação, a liberação do produto, os critérios de estabilidade, a logística, os requisitos de armazenamento, os riscos clínicos, os medicamentos de suporte e os fluxos institucionais.
Embora os novos estudos tenham como alvo doenças autoimunes, a base técnica foi construída na oncologia hematológica. Isso coloca o farmacêutico oncológico em posição estratégica para interpretar a tecnologia, apoiar sua implementação e dialogar com equipes envolvidas em terapias avançadas.
Do câncer às doenças autoimunes
A expansão da CAR-T para lúpus e miastenia mostra como uma inovação desenvolvida para o câncer pode abrir caminho para outras áreas da saúde. O ponto comum é a tentativa de reprogramar o sistema imune para modificar o curso da doença.
Nas neoplasias hematológicas, a tecnologia busca eliminar células tumorais. Nas doenças autoimunes, a lógica investigada é interferir em populações celulares envolvidas na resposta imunológica desregulada.
Esse movimento tem grande importância científica. Ele mostra que terapias celulares deixam de ser uma fronteira restrita à oncologia e passam a integrar um campo mais amplo de medicina de precisão, imunologia e doenças crônicas graves.
Ao mesmo tempo, o avanço exige cautela. Os estudos ainda precisam ser aprovados pela Anvisa, recrutar pacientes, avaliar segurança, medir resposta e demonstrar se a estratégia realmente oferece benefício clínico relevante para esses grupos.
Brasil busca autonomia em terapias avançadas
A parceria entre FAPESP, Butantan, Hemocentro de Ribeirão Preto e USP também tem um componente estratégico para o país. O desenvolvimento nacional de CAR-T pode reduzir a dependência de tecnologias importadas e ampliar a capacidade brasileira em terapias avançadas.
O diretor-presidente da Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto, Rodrigo Calado, afirmou que o novo passo busca expandir o uso de terapias avançadas para doenças autoimunes graves que já não têm opções de tratamento. Segundo ele, se os resultados forem favoráveis, o SUS poderá ocupar posição de vanguarda mundial em terapias avançadas em sistemas públicos de saúde.
Essa perspectiva é especialmente relevante porque terapias celulares costumam ter alto custo e exigir infraestrutura especializada. Produzir conhecimento, tecnologia e capacidade operacional no Brasil pode ser decisivo para ampliar acesso no futuro.
A inovação, nesse caso, não está apenas no tratamento em si. Está também na construção de uma rede pública e acadêmica capaz de desenvolver, testar e eventualmente oferecer tecnologias de fronteira.
Regulação será etapa decisiva
Antes de qualquer aplicação clínica ampliada, os estudos precisam passar pelas etapas regulatórias. A submissão à Anvisa será fundamental para avaliar segurança, qualidade, desenho clínico, critérios de inclusão, monitoramento e estrutura necessária para conduzir os ensaios.
Terapias celulares avançadas exigem rigor regulatório elevado. Diferentemente de medicamentos convencionais, envolvem manipulação celular, engenharia genética, controle de processo, rastreabilidade individualizada e padrões específicos de qualidade.
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Esse ponto também interessa ao farmacêutico que atua em oncologia e indústria. A fronteira das terapias avançadas exige profissionais capazes de dialogar com regulação, pesquisa clínica, boas práticas, qualidade, farmacovigilância e cuidado assistencial.
O avanço da CAR-T no Brasil depende da convergência entre ciência, regulação e serviço de saúde. Sem essa integração, a tecnologia não consegue sair do laboratório e chegar ao paciente com segurança.
Uma nova etapa para terapias celulares no país
Os ensaios com lúpus e miastenia ainda não começaram, mas o acordo já marca uma nova etapa para as terapias celulares no Brasil. A CAR-T, que começou a ganhar espaço pelo impacto em cânceres hematológicos, agora será investigada em doenças autoimunes graves e refratárias.
O movimento amplia o alcance da tecnologia e reforça a importância de centros capazes de produzir inovação dentro do sistema público de ciência e saúde.
Para o farmacêutico oncológico, a notícia indica que o domínio sobre terapias avançadas será cada vez mais necessário. A experiência acumulada em câncer hematológico pode se tornar base para novas aplicações clínicas, novos protocolos e novas formas de cuidado.
A CAR-T ainda precisa provar seu papel nesses novos grupos de pacientes, mas a direção é clara: terapias celulares deixaram de ser promessa distante e passam a ocupar espaço real na pesquisa clínica brasileira. E o farmacêutico que acompanha essa transformação desde a oncologia estará mais preparado para atuar em uma das áreas mais complexas e inovadoras da saúde.
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