A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou, em abril, a aprovação de dois novos medicamentos que ampliam as possibilidades terapêuticas no Brasil em áreas de alta complexidade clínica. As decisões envolvem o registro do Briumvi (ublituximabe), indicado para esclerose múltipla, e do Diacomit (estiripentol), voltado ao tratamento da síndrome de Dravet, uma epilepsia rara e grave da infância.
As autorizações constam nas Resoluções RE nº 1.583 e nº 1.592, publicadas no Diário Oficial da União, que formalizam a entrada dessas terapias no mercado brasileiro após avaliação regulatória.
Esclerose múltipla ganha nova alternativa terapêutica
O Briumvi, cujo princípio ativo é o ublituximabe, é um anticorpo monoclonal indicado para adultos com formas recorrentes de esclerose múltipla. A doença, de natureza inflamatória e autoimune, afeta o sistema nervoso central e está associada à destruição da mielina, estrutura responsável pela condução dos impulsos nervosos.
Na prática clínica, o avanço da doença está diretamente relacionado à atividade de linfócitos B, que participam do processo inflamatório e da formação de lesões neurológicas. O ublituximabe atua justamente sobre essas células, ao se ligar à proteína CD20, reduzindo sua atividade e, consequentemente, a frequência das crises.
A esclerose múltipla afeta milhões de pessoas no mundo e tem impacto significativo na funcionalidade e na qualidade de vida. Mesmo sem cura, o controle da progressão depende da disponibilidade de terapias capazes de modular a resposta imunológica com precisão. A incorporação de novos anticorpos monoclonais no arsenal terapêutico indica uma tendência de tratamentos cada vez mais direcionados e baseados em mecanismos específicos da doença.
Síndrome de Dravet: nova opção para um quadro de difícil controle
No campo das doenças raras, a aprovação do estiripentol amplia as alternativas para pacientes com síndrome de Dravet, uma encefalopatia epiléptica que se manifesta ainda no primeiro ano de vida e apresenta alta resistência aos tratamentos convencionais.
O Diacomit foi aprovado como terapia complementar, em associação com clobazam e valproato, para controle de crises convulsivas generalizadas refratárias em crianças a partir de seis meses de idade, com peso igual ou superior a sete quilos.
A síndrome de Dravet é marcada por crises prolongadas e frequentes, incluindo episódios de estado de mal epiléptico, o que exige acompanhamento contínuo e estratégias terapêuticas bem definidas. A introdução de um novo medicamento nesse cenário representa uma alternativa relevante para casos em que o controle das crises permanece limitado mesmo com esquemas já estabelecidos.
Apesar da aprovação sanitária, o estiripentol ainda depende da definição de preço pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos para efetiva disponibilização no mercado, etapa que influencia diretamente o acesso dos pacientes.
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O que muda na prática regulatória e no mercado farmacêutico
A aprovação simultânea de terapias voltadas a doenças neurológicas complexas e raras evidencia o aumento da sofisticação técnica exigida nos processos de registro no Brasil. Medicamentos biológicos, como anticorpos monoclonais, e fármacos direcionados a doenças de baixa prevalência demandam dossiês robustos, com evidências clínicas consistentes e avaliações rigorosas de segurança, eficácia e qualidade.
Esse cenário impacta diretamente a rotina da indústria farmacêutica e dos profissionais envolvidos na área regulatória. A análise de dados clínicos, a interpretação de requisitos sanitários e a condução de processos junto à Anvisa exigem domínio técnico e atualização constante, especialmente diante de tecnologias terapêuticas cada vez mais complexas.
Além disso, a aprovação não encerra o ciclo regulatório. Etapas como definição de preço, farmacovigilância pós-comercialização e adequação de bula continuam sob monitoramento, ampliando a responsabilidade técnica ao longo de todo o ciclo de vida do medicamento.
O papel do farmacêutico regulador diante de terapias avançadas
A chegada de novos medicamentos ao mercado não é apenas resultado de inovação científica, mas de um processo regulatório estruturado que envolve avaliação crítica, documentação técnica e alinhamento com normas sanitárias rigorosas. Nesse contexto, o farmacêutico que atua em assuntos regulatórios assume uma posição estratégica dentro da indústria.
É esse profissional que organiza e submete dossiês de registro, interpreta exigências da Anvisa, acompanha processos de aprovação e garante que todas as etapas atendam aos padrões exigidos para disponibilização segura de medicamentos à população. Em casos como os do ublituximabe e do estiripentol, que envolvem terapias direcionadas e doenças de alta complexidade, a atuação regulatória se torna ainda mais sensível.
O avanço de terapias biológicas, medicamentos órfãos e tratamentos personalizados aponta para um mercado cada vez mais técnico e exigente. Isso amplia a necessidade de profissionais preparados para lidar com regulamentações em constante evolução e com processos que exigem precisão, responsabilidade e conhecimento aprofundado.
Diante desse cenário, a qualificação deixa de ser um diferencial e passa a integrar a base da atuação profissional. A Pós-Graduação em Assuntos Regulatórios na Indústria Farmacêutica do ICTQ prepara o farmacêutico para atuar diretamente nesses processos, com domínio das normas sanitárias, estratégias de registro e gestão do ciclo regulatório de medicamentos.
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