Um medicamento amplamente conhecido por sua aplicação em disfunção erétil pode ganhar um novo papel na prática clínica. O sildenafil, princípio ativo já utilizado há décadas em diferentes indicações, apresentou resultados promissores no tratamento da síndrome de Leigh, uma doença genética rara e de evolução grave que afeta principalmente crianças.
O estudo, conduzido por pesquisadores na Alemanha e publicado na revista científica Cell, acompanhou seis pacientes com idades entre 9 meses e 38 anos. Após o uso contínuo da substância por alguns meses, foram observadas melhorias clínicas relevantes, incluindo aumento da força muscular, redução de crises metabólicas e melhora em sintomas neurológicos.
Os resultados ainda são iniciais, mas apontam para uma possibilidade que há muito tempo desafia a ciência: encontrar alternativas terapêuticas para doenças raras que, até hoje, não possuem tratamento aprovado.
Uma doença sem tratamento estabelecido
A síndrome de Leigh é uma enfermidade hereditária associada a falhas na função mitocondrial, o que compromete diretamente a produção de energia nas células. Esse déficit energético afeta especialmente tecidos com alta demanda metabólica, como cérebro e músculos.
Os sintomas podem surgir nos primeiros meses de vida ou na infância e incluem fraqueza muscular, dificuldade para se alimentar, alterações respiratórias, convulsões e atraso no desenvolvimento neurológico. A progressão da doença costuma ser rápida, com redução significativa da expectativa de vida.
A raridade da condição também impõe um desafio adicional. Com incidência estimada em cerca de um caso a cada 36 mil crianças, o número limitado de pacientes dificulta a condução de estudos clínicos robustos e a consolidação de evidências terapêuticas.
Reprogramação celular como estratégia de pesquisa
Para contornar essas limitações, os pesquisadores adotaram uma abordagem baseada em biotecnologia avançada. Células da pele de pacientes foram coletadas e reprogramadas em células-tronco pluripotentes induzidas, capazes de se diferenciar em diversos tipos celulares.
Essas células foram então transformadas em neurônios que reproduziam os defeitos metabólicos característicos da síndrome de Leigh. Esse modelo permitiu simular a doença em ambiente controlado e testar a resposta a diferentes substâncias.
A partir daí, foi realizada uma triagem em larga escala, considerada uma das maiores já conduzidas para essa condição, envolvendo mais de 5.500 compostos com dados prévios de segurança.
Sildenafil se destaca entre milhares de candidatos
Entre os compostos avaliados, o sildenafil demonstrou um desempenho consistente. A substância foi capaz de melhorar a funcionalidade elétrica das células nervosas, além de promover efeitos positivos em modelos mais complexos.
Em organoides cerebrais, estruturas tridimensionais que simulam tecidos do cérebro, o fármaco estimulou o crescimento de neurônios. Em modelos animais, houve melhora no metabolismo energético e aumento da sobrevida.
Esses resultados sustentaram a decisão de avançar para testes em pacientes.
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Resultados clínicos iniciais chamam atenção
Nos seis pacientes que receberam o tratamento, os pesquisadores observaram respostas que, embora preliminares, são difíceis de ignorar.
Em um dos casos, a capacidade de caminhada aumentou significativamente, passando de 500 para 5.000 metros. Em outro, crises metabólicas recorrentes deixaram de ocorrer. Também houve relatos de redução de episódios epilépticos e melhora geral na qualidade de vida.
Além disso, o tratamento foi bem tolerado, sem registros relevantes de eventos adversos graves durante o período de acompanhamento.
Mesmo com esses resultados, os próprios autores reforçam que os dados ainda precisam ser confirmados em estudos maiores e controlados, que permitam avaliar a eficácia em diferentes perfis de pacientes e subtipos da doença.
Reposicionamento de fármacos ganha força
O estudo também evidencia uma tendência crescente na indústria farmacêutica: o reposicionamento de fármacos.
Em vez de desenvolver moléculas completamente novas, pesquisadores buscam novas aplicações para substâncias já conhecidas, que possuem perfil de segurança estabelecido. Essa estratégia reduz tempo, custo e risco no desenvolvimento de novas terapias.
No caso do sildenafil, a concessão do status de medicamento órfão pela Agência Europeia de Medicamentos pode acelerar esse processo, facilitando futuras etapas de pesquisa e eventual aprovação.
O papel do farmacêutico na pesquisa e desenvolvimento
Avanços como esse não acontecem de forma isolada. Eles são resultado de um conjunto de etapas que envolvem desde a triagem inicial de compostos até a validação clínica e regulatória.
O farmacêutico que atua em Pesquisa e Desenvolvimento participa diretamente desse processo. Ele está envolvido na análise de moléculas, no desenvolvimento de métodos analíticos, na validação de resultados e na garantia de que cada etapa siga padrões rigorosos de qualidade.
Além disso, atua na interpretação de dados complexos, na avaliação de estabilidade e na construção das bases que permitem transformar uma hipótese científica em um produto viável.
Esse tipo de atuação exige atualização constante.
A evolução das tecnologias, das metodologias de pesquisa e das exigências regulatórias faz com que o profissional precise acompanhar continuamente as mudanças do setor.
Formação em P&D e controle de qualidade na indústria farmacêutica
A Pós-Graduação em P&D Analítico e Controle de Qualidade na Indústria Farmacêutica do ICTQ prepara o farmacêutico para atuar nesse ambiente, desenvolvendo competências voltadas à análise de substâncias, validação de métodos, controle de qualidade e interpretação de dados laboratoriais.
O programa aborda desde fundamentos técnicos até aplicações práticas dentro da indústria, permitindo que o profissional compreenda como novas terapias são desenvolvidas, testadas e validadas antes de chegar ao paciente.
Em um cenário onde a inovação depende de precisão, consistência e rigor científico, a formação adequada permite que o farmacêutico atue de forma direta na construção de soluções terapêuticas que, como no caso do sildenafil, podem redefinir o tratamento de doenças que até então não tinham alternativa.
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